El objetivo de estos estudios es obtener datos que avalen que el balance beneficio/riesgo es positivo en una determinada terapia, y así poder solicitar posteriormente una autorización de comercialización para el medicamento.

El ensayo clínico consiste en un estudio experimental y prospectivo en el cual los pacientes son asignados de forma aleatoria a las distintas intervenciones que se comparan; constituye la mejor prueba científica para apoyar la eficacia de las intervenciones terapéuticas. El elemento esencial del ensayo es la existencia de un grupo de comparación o grupo de control, que permite probar si la nueva intervención (por ejemplo, un nuevo fármaco) es mejor o no que las ya existentes o que no intervenir (placebo).